Três terapias potenciais – incluindo uma que poderia ser uma linha de salvação para bebês nascidos com uma doença metabólica fatal e outra para meninos com a condição de perda muscular Distrofia muscular de Duchenne – tornaram- se os primeiros a entrar num novo esquema do Reino Unido projetado para ajudar a prometer novos medicamentos alcançar os pacientes com NHS mais rápido. Os candidatos são os destinatários de ‘Passados de Inovação. sob o novo Percurso de Licenciamento e Acesso Inovador (ILAP), anunciado hoje pelos Parceiros do ILAP: a Agência de Regulação de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA), o Serviço Nacional de Saúde (SNH), e os órgãos de avaliação da tecnologia de saúde (HTA) – o Instituto Nacional de Saúde e Excelência de Cuidado (NICE), o Consórcio Escocês de Medicamentos (SMC), e o Centro de Terapêutica e Toxicologia de Todos os País de Gales (AWTTC). O passaporte de inovação dá suporte coordenado aos desenvolvedores desde as primeiras etapas do desenvolvimento, com acesso prioritário a serviços como suporte de ensaios clínicos e engajamento com NHS, para ajudar a acelerar o acesso aos pacientes onde as opções de tratamento atuais são limitadas ou inexistentes.
Uma abordagem de primeiro mundo. O que torna a ILAP única é que é o único caminho de ponta a ponta no mundo onde desenvolvedores de saúde, o regulador, o sistema nacional de saúde do Reino Unido e os órgãos de avaliação da tecnologia de saúde (HTA) trabalham juntos desde o início. Ao fornecer aos desenvolvedores orientações precoces e coordenadas sobre requisitos de segurança, eficácia e valor em todo o sistema, o esquema é projetado para reduzir o tempo que leva para prometer novos tratamentos para se mover através do desenvolvimento, licenciamento e, se aprovado, para os pacientes com SNS. O novo ILAP compila na via original lançada em 2021. Com base nos seus sucessos e feedback, a nova versão se concentra mais seletivamente em produtos transformadores que abordam necessidades clínicas não satisfeitas, com parceiros do NHS agora incorporados como membros centrais para garantir a adoção mais rápida em todo o sistema. As melhorias principais incluem suporte personalizado melhorado, cronogramas previsíveis, engajamento inicial do paciente e do NHS, e um único ponto de contato para cada produto. Acelerando o desenvolvimento de doenças raras. Há entre 5,000 e 8,000 doenças raras. Cada um afeta menos do que 0.1% da população do Reino Unido, mas juntos eles afetam as vidas de 3 milhões de pessoas. Para muitas dessas condições, faltam tratamentos eficazes, deixando pacientes e famílias enfrentando opções limitadas.
Desenvolver medicamentos para doenças raras é particularmente desafiador, pois pequenas populações de pacientes tornam os ensaios clínicos complexos e caros. O novo ILAP oferece suporte focado que é particularmente valioso nesta área, ajudando a superar essas barreiras e acelerar o desenvolvimento de novos tratamentos promissores. De 16 os aplicativos nesta primeira rodada, três produtos investigativos com indicações de doenças raras foram premiados com um passaporte de inovação, o ponto de entrada no ILAP. Enquanto ainda estão em desenvolvimento clínico, eles oferecem esperança para condições, incluindo: Deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC) de início neonatal: uma doença metabólica rara que impede o corpo de quebrar amônia, muitas vezes se revelando fatal na infância sem transplante de fígado.
Distrofia muscular de Duchenne: uma doença progressiva que afeta a perda muscular 1 em 3,500 – 5,000 meninos, atualmente sem cura. Uma condição neurodegenerativa rara que afeta crianças, sem cura ou tratamento atual disponível. Sua seleção suporta compromissos mais amplos estabelecidos no Plano de Ação para Doenças Raras do governo, que visa melhorar o diagnóstico, tratamento e cuidados para pessoas que vivem com condições raras. Ele também se alinha com as ambições do 10 Plano de Saúde Ano para a Inglaterra e o Plano Setor de Ciências da Vida, que juntos estabelecem como o Reino Unido irá aproveitar a pesquisa e a inovação para melhorar os resultados dos pacientes e manter a posição do Reino Unido como líder global em ciências da vida.
Estes produtos ainda estão em desenvolvimento. Qualquer disponibilidade futura dependerá da evidência de segurança, eficácia e valor. Os desenvolvedores interessados em ILAP podem agora se candidatar para a próxima rodada. A orientação completa está disponível no site do MHRA. Lawrence Tallon, Chefe de Executivo do MHRA, disse. .O novo ILAP é a regulação colaborativa no seu melhor – pacientes, parceiros de saúde, indústria e reguladores trabalhando juntos para fornecer benefícios significativos para a saúde pública. Ao incorporar os parceiros do NHS desde o início e focar em medicamentos transformadores, este caminho integrado e líder mundial mantém o Reino Unido na vanguarda da medicina inovadora e ajuda a superar algumas das barreiras no desenvolvimento de doenças raras. Ele garante que o trabalho está centrado nas necessidades do paciente e fornece esperança para famílias que atualmente têm opções de tratamento limitadas.
Dr. Sam Roberts, Chefe de NICE, disse. . Este é um marco significativo e bem- vindo para o ILAP. Como uma organização comprometida a obter o melhor cuidado para as pessoas rapidamente, NICE acolhe qualquer iniciativa que ajude os desenvolvedores a obter medicamentos transformadores para o NHS. A colaboração entre organizações parceiras, indústria e pacientes realmente ajudou a moldar a nova oferta do ILAP. Esperamos continuar esta colaboração emocionante, ajudando a proporcionar acesso mais rápido ao paciente a medicamentos que mudam a vida. Robbie Pearson, diretor-executivo da Escócia, disse. .Na melhoria da saúde na Escócia, nosso objetivo é melhorar a saúde e o cuidado para o povo da Escócia. Estamos encantados que o SMC, parte da Saúde Escócia, esteja participando no ILAP para obter medicamentos inovadores mais rápido para as pessoas que precisam deles. O Governo escocês está comprometido a melhorar a vida das pessoas que vivem com uma condição rara através do plano de ação para doenças raras e estamos orgulhosos de apoiar o desenvolvimento de terapias inovadoras que possam beneficiar os pacientes e suas famílias em todo o Reino Unido. O Professor James Coulson, Diretor Clínico da AWTTC, disse. .O AWTTC recebe a premiação de passaportes de inovação para três produtos investigativos como parte do ILAP atualizado. A inclusão destes produtos inovadores na ILAP é um desenvolvimento importante na avaliação de medicamentos para doenças raras, ajudando a garantir o acesso oportuno e equitativo em todo o Reino Unido. Esperamos continuar esta importante colaboração com nossas organizações parceiras para fornecer tratamentos seguros e eficazes a todos os nossos pacientes e promover o Reino Unido como líder mundial no desenvolvimento de medicamentos e ciências da vida.
Joe Truitt, diretor-geral da iECURE, desenvolvedor do candidato à deficiência OTC, disse. . Estamos honrados que a terapia investigacional iECURE, ECUR- 506, foi premiado com um passaporte de inovação para inserir o ILAP. Esta iniciativa única foi projetada para acelerar o acesso do paciente a novos medicamentos transformadores, e estamos orgulhosos de fazer parte desse esforço. Esperamos continuar nossa colaboração com parceiros de saúde do Reino Unido para avançar nossa inovadora plataforma de inserção genética direcionada e trabalhar para trazer tratamentos inovadores para deficiência OTC grave para os pacientes e suas famílias de forma eficiente e segura. A entrada no ILAP está aberta para desenvolvedores comerciais e não comerciais em todo o mundo. Os candidatos devem enviar medicamentos ou combinações de dispositivos de medicamentos que ainda não tenham entrado no seu ensaio confirmatório, o que dará mais oportunidade de se beneficiar do suporte oferecido dentro do caminho. Mais detalhes podem ser encontrados no site do MHRA. O ILAP é uma iniciativa em todo o Reino Unido, que inclui os seguintes parceiros:.
O Centro de Toxicologia e Toxicologia de Todos os País de Gales (em nome dos conselhos de saúde do NHS e dos Trusts no País de Gales) A Agência de Regulação de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA). Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidado (NICE) Consórcio Escocês de Medicamentos (SMC) (em nome dos conselhos de NHS na Escócia).
Departamento de Saúde Irlanda do Norte. Os parceiros de suporte incluem: Departamento de Saúde e Assistência Social (DHSC). Instituto Nacional de Pesquisa em Saúde (NIHR) Escritório de Ciências da Vida (OLS). Dois dos desenvolvedores selecionados nesta primeira rodada ILAP escolheram não ser nomeados publicamente neste estágio.
A Agência de Regulação de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) é responsável por regular todos os medicamentos, dispositivos médicos e componentes sanguíneos para transfusão no Reino Unido, garantindo que eles funcionam e são aceitávelmente seguros. Todo o nosso trabalho é apoiado por julgamentos robustos e baseados em fatos para garantir que os benefícios justificam quaisquer riscos. O MHRA é uma agência executiva do Departamento de Saúde e Assistência Social. Para informações de mídia, por favor entre em contato com o newscentre@mhra.gov.Reino Unido, ou chame 020 3080 7651.