A FDA aprova a primeira terapia gênica para crianças jovens com doença falciforme A terapia genética de última geração fornece nova opção de tratamento para crianças 2 anos e mais com distúrbio sanguíneo potencialmente vital Mais anúncios de imprensa. Para lançamento imediato: Julho 01, 2026.
Os EUA Administração de Alimentos e Medicamentos emitiu hoje uma aprovação suplementar para Casgevy (exagamglogene autotemcel) para pacientes com idade 2 anos e mais com doença falciforme (CDS) com crises vaso- oclusivas recorrentes (CVO) ou talassemia β dependente de transfusão (TDT). Esta é a primeira terapia génica aprovada para pacientes com idade 2 anos e mais com SCD. Casgevy foi previamente aprovado para o tratamento de doentes com idade 12 anos e mais com SCD com VOCs recorrentes ou TDT. Com a decisão de hoje, pacientes pediátricos tão jovens quanto 2 anos de idade agora podem acessar uma opção de tratamento adicional crítica para tratar estas doenças debilitantes, ameaçadoras de vida,. disse Karim Mikhail, B. Pharm., M.S., Diretor interino do Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos (CBER). O FDA está empenhado em priorizar e acelerar a revisão de produtos que abordam as prioridades críticas de saúde dos EUA através de programas de revisão acelerados, incluindo o Programa Piloto do Voucher de Prioridades Nacionais (CNPV) do Comissário da FDA. Estas iniciativas são projetadas para promover terapias para doenças com necessidades médicas significativas não satisfeitas, permitindo um acesso mais rápido a tratamentos inovadores, mantendo ao mesmo tempo os rigorosos requisitos padrão ouro da FDA para segurança e eficácia.
O SCD afeta os glóbulos vermelhos (RBCs), que contêm hemoglobina, uma proteína que transporta oxigênio por todo o corpo. O SCD pode causar vários sintomas e problemas de saúde, incluindo episódios de dor grave chamada crises de células falciformes ou VOCs. A talassemia é uma doença genética do sangue que faz com que o corpo tenha um nível anormalmente baixo de hemoglobina, resultando em redução da entrega de oxigênio para os tecidos do corpo. Em alguns casos, os indivíduos necessitam de transfusões de sangue regulares para manter níveis adequados de hemoglobina funcional.
Casgevy é uma terapia gênica composta por células- tronco hematopoiéticas (sangre) próprias (autólogas) do paciente, administradas como dose única única única para perfusão intravenosa. As células são editadas usando CRISPR/Cas 9, um tipo de tecnologia de edição do genoma, e depois enxertado na medula óssea do corpo. CRISPR/Cas 9 pode ser direcionado para um ponto específico do DNA, onde corta o material genético para que o DNA possa ser removido, adicionado ou substituído com precisão. Em pacientes com DSC grave, este tratamento aumenta um tipo de hemoglobina que é chamado de hemoglobina fetal (HbF). Isto ajuda a evitar que os RBCs se formem em formas falciformes anormais e aborda a causa subjacente da doença, eliminando assim os COV. Em pacientes com TDT, o tratamento aumenta os níveis de HbF e os níveis totais de hemoglobina, eliminando assim a dependência das transfusões regulares RBC.
O condicionamento mieloablativo completo, um tratamento preparatório de alta intensidade administrado aos pacientes antes de receberem um transplante de células- estaminais ou terapia gênica, é administrado antes do tratamento com Casgevy. Estes distúrbios carregam um pesado fardo para as crianças e suas famílias, afetando o crescimento, o desenvolvimento e a saúde a longo prazo de formas profundas, disse Megha Kaushal M.D., MSc, Diretor Adjunto Interino do Escritório de Produtos Terapêuticos em RCC e hematologista pediátrico. Apresentado na evidência científica de que o tratamento anterior reduz o risco de danos duradouros ao órgão final, tornando esta terapia disponível para pacientes mais jovens abre uma janela crítica para a intervenção e dá a estas crianças uma chance significativa para um futuro mais saudável.
A segurança e eficácia de Casgevy em pacientes com idade 5 anos a menos do que 12 anos com SCD foram avaliados em um ensaio clínico que incluiu 11 pacientes. Todos os oito pacientes que foram avaliáveis para eficácia alcançaram o desfecho primário de eficácia da FV 12 (não há VOCs graves definidos pelo protocolo para pelo menos 12 meses consecutivos dentro do primeiro 24 meses após a perfusão com Casgevy). A eficácia e segurança de Casgevy em pacientes 5 anos a menos do que 12 anos de idade com TDT foram avaliados em um ensaio de 15 pacientes. Oito dos nove pacientes avaliáveis com eficácia com TDT alcançaram independência de transfusão para 12 meses consecutivos, com uma duração mediana da independência de transfusão de 20.1 meses.
Com base nas características do produto e nos dados do estudo clínico, a extrapolação para a população pediátrica mais jovem foi concedida para expandir a indicação para 2 anos de idade e acima para ambas as condições. As reações adversas mais comuns foram mucosite (inflamação das membranas mucosas) e neutropenia febril (fiebre associada a níveis baixos de um tipo de glóbulos brancos chamado neutrófilos) em doentes com DSC e em doentes com TDT, e diminuição do apetite em doentes com DSC. Adicionalmente, a informação de prescrição contém advertências para falha de enxerto de neutrófilos, enxerto de plaquetas atrasado, reações de hipersensibilidade e risco de edição do genoma fora do alvo (refere-se à possibilidade de que o CRISPR/Cas 9 processo de edição pode fazer edições indesejáveis a partes do genoma que não sejam o local de destino pretendido.
A decisão de aprovação foi concedida apenas 53 dias após o arquivamento e representou a oitava aprovação selecionada para o programa piloto do Voucher de Prioridade Nacional (CNPV) do Comissário. A FDA concedeu o medicamento órfão Casgevy, a terapia avançada de medicina regenerativa (RMAT) e as designações Fast Track. A FDA concedeu a aprovação ao Vertex Pharmaceuticals, Incorporated.
Mídia: Pedido de Comentário da FDA 202 - 690 - 6343. Consumidor: 888 -INFO- FDA Boilerplate O FDA, uma agência dentro dos EUA. Departamento de Saúde e Serviços Humanos, protege a saúde pública garantindo a segurança, eficácia e segurança de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e segurança da nossa nação: fornecimento de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, produtos eletrônicos que emitem radiação, e pela regulação dos produtos do tabaco.
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